21世纪世界制药业最重要的变化将是由普及生物技术而导致的药品开发的大变革。生物技术在医学领域的实用价值极大，因而巨大的市场潜力已被许多企业看好。据美国克里夫兰市场咨询公司的调查，1994年至1998年，工业化国家在基因医药开发、生产方面的投资年均增长达16％，是此前5年的2倍。1998年，上述国家用于研发基因药物的支出达200亿美元。1998年9月，世界上最大的十家制药公司在美国芝加哥宣称，共同出资4500万美元同世界上五大基因实验室合作，力争在2005年以前使部分基因药品进入市场。国际医药界相信，生物技术将从根本上革新传统药物的开发和生产，并将成为21世纪国际商品市场最大的热点之一。

　　近年来，美国的生物技术也正在成为一个新的投资热点，大量资本开始流入这一领域。在过去一年半的华尔街股市上，以技术股为主的纳斯达克综合指数中的生物技术类股票指数上升了312％，标准普尔500种股票指数中的生物技术类股票指数也从去年第四季度开始迅速攀升，至今升幅超过100％。整个华尔街股市生物技术股的市场资本在过去12个月中翻了一番，达到3000多亿美元，其中一半是在最后两个月中增加的。

　　多数分析家认为，生物技术是继电脑网络之后兴起的又一个高新技术产业，它之所以成为新的投资热点，是因为这一领域的科学研究近些年取得了重大进展，其中包括对整个人类基因组的基因图谱绘制已接近完成。专家们认为，人体基因的破译将会导致预防医学发生革命性变化，而人类目前所取得的进展加速了生物技术新药的开发和应用。据统计，仅去年，就有22种生物技术新药经美国食品和药物管理局的批准而上市，使上市的生物技术药物总数达到92种，另有350种生物技术新药已经进入临床试验和几百种药物处于早期开发阶段。

　　在目前受到投资者青睐的美国生物技术公司中包括基因技术公司、迈里亚德基因技术公司、基因治疗公司和美国基因公司等。基因技术公司通过将新研制的治疗淋巴瘤和乳腺癌的药物投放市场，结果去年第四季度该公司的销售额上升了23％，达14亿美元。基因治疗公司因为绘制出了一组人类染色体基因组蛋白质相互作用图谱而股价飙升，在几个月内从每股5美元升至179美元。

　　同国外一样，目前我国绝大多数生物技术企业仍处于发展阶段。投资者向这一高科技产业投资，是看重公司的创意和将来的回报。

§2.基因治疗研究中心概况

　　基因治疗研究中心成立于1998年，隶属于解放军302医院。解放军302医院是总后卫生部直属单位，是全军唯一的传染病专科医院，承担着全军的传染病的医、教、研工作。基因治疗研究中心具备国际一流的研究设备，基因治疗研究中心由三部分组成：I. 分子生物学及基因工程实验室，主要从事生物医药领域的基础及应用基础研究，开发新生物药物、寻找新基因、探索新的治疗方案与诊断方案为其主要工作内容；II.GMP中试基地及基因治疗临床中心，主要承担本中心生物药物的中间试验、基因治疗的临床试验、组织进行动物试验，提供临床用药，同时为其它生物技术企业提供技术支持；III. 肝病治疗中心，主要承担各类肝病病人的临床治疗及本中心新药的临床试验组织、整理工作。基因治疗现有博士4名，硕士5名，高级职称3名，是国务院批准的传染病专业博士学位和硕士学位授予点，博士后流动站。基因治疗研究中心目前承担多项国家及军队的课题，在肝炎病毒及其相关疾病的预防及治疗、心血管疾病辅助治疗药物、肿瘤治疗药物的研究方面也取得了一系列的研究成果，一些药物正或将进入中试生产和临床验证。

中心主要成员：

　　成军博士，男，1963年生，基因治疗研究中心主任，美国德克萨斯大学博士后，解放军三0二医院副主任医师，军医进修学院副教授、研究生导师。中华医学会传染病与寄生虫病学会全国常委兼秘书，中华医学会热带病与寄生虫病学会全国常委兼秘书，中华医学会热带病与寄生虫病学会全国青年学组组长，《中华传染病杂志》编委，《肝脏》杂志编委，《临床肝胆病杂志》编委。现著有《基因治疗》、《程序性细胞死亡与疾病》、《现代肝炎病毒分子生物学》、《细胞外基质的分子生物学与临床疾病》、《肿瘤相关基因》等专著。为国家自然科学基金资助课题和军队“九五”攻关课题的负责人，目前主要从事传染病，特别是病毒性肝炎的临床医疗工作以及传染病相关的基因克隆化、基因治疗与基因疫苗的研究。

　　夏小兵，男，1971年出生，微生物药物学硕士，基因工程药物学博士，直接参与过三项国家I类、II类新药的研制、申报及临床组织工作。目前在基因治疗研究中心具体负责蛋白质类及基因类新药的开发、申报及临床组织等工作。

　　王刚，男，1971年出生，医学硕士，生物化学与分子生物学专业，从事腺病毒载体介导的基因治疗研究，目前在基因治疗研究中心具体负责寻找新基因、开发新药物、基因治疗相关的基础及应用基础研究，以及科研、开发方面的对外合作等工作。

§3.引资项目介绍

一、基因工程肝肽的研制

　　病毒性肝炎是我国的一种常见病和多发病。病毒性肝炎及其相关的肝纤维化和肝细胞癌患者有3000万人，但是，目前还没有特殊有效的治疗方法。而各种由肝炎导致的肝损伤是临床上普遍而又难以控制的表现之一，国内几家单位为此开发的“肝细胞生成素”及“肝肽注射液”等，取得了一定的疗效，同时也产生了显著的经济效益。目前，生产这类药物的单位已有10余家。但这些药品只是一些粗制品，难以进行质量控制；而且这些药物又都是从乳猪或小牛肝提取的小分子蛋白，因此，其有效成分是一种异源性的蛋白质，不是人体内自然存在的成分，长期应用，将产生严重的不良反应。关于这些药物的有效成分的研究近几年取得了重要进展，证实这些药物的有效成分即是肝再生增强因子。

　　本研究中心发现并首次克隆了2个用于基因工程肝肽生产的新的基因类型，并已经被美国国立生物工程信息中心（NCBI）建立的核苷酸数据库（GenBank）所收录。得到了国际同行的承认，专利申请正在进行之中。基因工程肝肽项目的研制开发，不仅为这些患者提供有效而可靠的治疗方法，产生显著的社会效益，同时也会带来可观的经济效益。

　　目前我们已完成基因的克隆化、原核、真核表达载体的构建以及实验室小规模发酵、纯化生产的试制，正在进行GMP条件下的中试开发。

二、癌症转移抑制素的研制

　　肿瘤的生长需要生成新的毛细血管来获得充足养分和氧气。在加入适量的血管生成抑制因子后，肿瘤毛细血管的生长受到抑制，肿瘤细胞由于得不到营养物质而被“饿死”，同时肿瘤细胞由于不能有效地排出代谢产物而“毒死”，因而其能有效地对抗多种实体瘤。相反，大多数常规的癌症化疗药物只能对某些种类的肿瘤有效，而对另一些类型的肿瘤无效。常规化疗药物除了毒副作用大之外，还有一致命的弱点，就是极易出现药物耐受性。而与之相对比，血管内皮细胞通常非常稳定，均质、突变率低，不易诱导耐药性。1998年，即被誉为“癌症之父”的佛克曼博士发现了安其斯特丁及安德斯特丁两种血管生成抑制因子，动物实验表明，这两种血管生成抑制因子及其混合物能治愈实验鼠身上的任何一种癌症，命名为癌症抑制素。1999年美国同意癌症抑制素进入I期临床实验，前景良好。但癌症抑制素的注射剂量较大，其普遍应用还有一定的距离。

　　本中心经过多年的努力，在两个方面取得了很大进展：

　　　1. 提高了癌症抑制素的产量。

　　　2．开发出了癌症抑制素基因药物，可以大大降低使用剂量。

以上项目的下一步目标是寻求合作伙伴、资金支持，共同完成新药的研制。

　　联系人：夏小兵

　　电话： （010）6693 3392

　　传真： （010）6380 1283